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罕見病超7000種!賽諾菲:以創新引領罕見病研發與診療

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摘要:每年2月的最后一天,是 “國際罕見病日”。 數據顯示,目前全世界已知罕見病有7000多種。

7年前,2歲的祺祺被確診為戈謝病,這是一種極為罕見的遺傳代謝性疾病。由于肚子變得越來越大,他3歲時不得不切除了脾臟。2016年,戈謝病治療藥物——注射用伊米苷酶被納入浙江醫保報銷范圍,祺祺的身體狀況日益好轉。媽媽說:他現在能正常上學,期末考試語文考了95分、數學100分!

  “牽線木偶人”多發性硬化癥、“肚大如鼓的熊貓寶寶”戈謝病、“媽媽肩上的孩子”龐貝病、“漸凍人”肌萎縮側索硬化癥……這些不同尋常名字的背后,是一個個罕見病的“生命殺手”。每年2月的最后一天,是 “國際罕見病日”。 數據顯示,目前全世界已知罕見病有7000多種。

  作為全球罕見病治療領域的領導者,賽諾菲致力于用前沿的治療方案為罕見病患者帶來前所未有的希望。賽諾菲中國深知,很多罕見病患者正在和時間賽跑,他們亟需救助生命的藥物。因此,時刻保持著緊迫感和責任感,不斷增強罕見病產品線,為中國加速引入創新高質的藥品;積極與政府、學會及各方合作伙伴攜手,合力提升中國罕見病的診療水平,探索多元化的救助模式。

  推進罕見病藥物創新研發

  罕見病,又稱孤兒病,是指發病率極低、患病總人數很少、且可能危及生命的疾病。研究顯示,80%以上的罕見病均由遺傳因素導致,50%的罕見病在出生或兒童期發病。在世界范圍內,罕見病藥物研發都是極大的科學挑戰。由于患者人群少、市場需求少、藥物研發周期和成本都較一般藥物高。包括中國在內的絕大多數國家的患者,臨床用藥遠遠不能滿足其治療需求,致使許多罕見病患者無藥可醫。

  雖然投入巨大,過程艱難,回報有限,但賽諾菲依然砥礪前行。憑借出色的研發體系及變革性的創新治療方案,在多種罕見疾病領域處于世界領先水平,包括罕見病血液疾病領域(如血友病)、神經系統疾病(如多發性硬化及漸凍人癥)、和遺傳代謝疾病領域等(如戈謝病及龐貝病)。

  同時,賽諾菲也在不斷豐富和擴大罕見病產品線。2018年年初,主攻用納米抗體治療血栓性血小板減少紫癜癥的ablynx公司和專攻血友病的bioverativ公司歸入賽諾菲大家庭,嘗試為血液病領域的罕見病患者提供更為突破性的療法。

  探索本土化罕見病研究

  賽諾菲關注中國患者迫切的醫療需求,立足于中國蓬勃的研發生態系統來為中國乃至世界的患者帶來更好的解決方案。賽諾菲于2008年在上海成立中國研發中心,2010年成立亞太研發中心, 2014年在上海又成立亞太研發總部,新藥研發領域涵蓋糖尿病、哮喘、罕見病等多個方面。

  2012年,賽諾菲中國研發中心與中國醫藥工業研究總院簽署合作備忘錄,共同進行我國首個罕見病領域疾病診斷及治療的聯合研究,目標是加快國內罕見病領域研發轉化為醫學成果,從而為中國患者提供量身定制的治療方案,為我國罕見病領域的迅速發展創造空間與可能。

  加快罕見病藥物在中國上市

  從《關于深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫療器械創新的意見》,到cfda最新公布的《臨床急需藥品有條件批準上市的技術指南(征求意見稿)》,罕見病治療創新藥物猶如坐上了“和諧號”高鐵,不斷“提速”惠及中國千萬罕見病患者。在新政的引領和激勵下,賽諾菲與各方寫作,不斷加速引進已在國外批準上市的罕見病創新藥品,其中包括:

  肌萎縮側索硬化癥(漸凍人癥):一種危及生命的神經系統罕見疾病,患者常表現為肌肉消瘦無力、痙攣,肌束震顫,語言不清,吞咽困難等癥狀,據統計我國約有6萬多名患者。利魯唑片于1998年在中國獲批上市,有效延緩疾病進展。

  戈謝病:一種遺傳代謝性疾病,常見的癥狀是多種器官受累發病,例如肝脾腫大、骨痛、血小板減少、貧血、生長發育遲緩等等。我國已被明確診斷的戈謝病患者人數約為300 人。2008年,注射用伊米苷酶在華獲批用于確診非神經病變型(i型)戈謝病的治療,2009年正式上市;2017年9月,增加慢性神經病變型(ⅲ型)戈謝病的治療適應癥。

  龐貝病:一種遺傳代謝性疾病,主要表現為呼吸困難和漸進性肌無力。嬰兒型龐貝病容易引發嚴重的心臟受累,并且通常疾病進展非常迅速,很少有嬰兒能夠存活過1歲。我國已確診龐貝病患者僅百余人。去年5月,注射用阿糖苷酶α正式進入中國市場,開始為中國龐貝病患者提供治療,這是全球首個也是目前唯一一個針對龐貝病根本病因的治療藥物。

  多發性硬化癥一種中樞神經系統脫髓鞘疾病,常見的首發癥狀包括單肢或多肢無力麻木、步態不穩、眩暈、構音障礙、肢體感覺異常、軀干的束帶感、視力減退、三叉神經痛、復視等。令人欣喜的是,小分子口服藥物特立氟胺今年有望在中國上市,用于治療復發型多發性硬化,讓中國的多發性硬化癥患者可以走出陰影,獲得更好的治療,過上有尊嚴的生活。

  探索多元化救助模式

  在新藥研發并引入中國的基礎上,多年以來,賽諾菲一直積極與各方攜手,通過創新與合作來滿足中國罕見病患者的醫藥衛生需求,共同探索罕見病治療的可持續發展道路,努力惠及更多中國罕見病患者。

  自2008年以來,賽諾菲與中華慈善總會合作開展注射用伊米苷酶“慈善援助項目”,為中國的130余名戈謝病患者免費援助藥品,至今累計援助金額已超4億元人民幣。

  2017年6月23日世界漸凍人日,賽諾菲中國與中國醫師協會、中國als協作組聯合錄制的中國首支漸凍人公益歌曲《為愛解凍》在京發布,為漸凍人患者帶來了對抗疾病的鼓勵和憧憬生命的希望,進一步向公眾普及疾病知識,提升患者對早期癥狀及規范治療的認知。

  2015年1月,注射用伊米苷酶被納入青島市大病醫療救助范圍;2016年1月,被納入浙江省、青島市等多個地區的大病保險支付范圍。2017年9月起,利魯唑陸續進入全國各省市醫保目錄,漸凍人患者平均每年治療費用節省約40000元。

  2018年國際罕見病日,賽諾菲參與協辦、支持了多項公益宣傳活動和學術活動,旨在針對罕見病群體所面臨的問題進行深入探討,共同推動中國罕見病的防治工作,宣傳罕見病防治知識,提高公眾對罕見病的關注。

罕見病超7000種!賽諾菲:以創新引領罕見病研發與診療

多發性硬化

戈謝病注射用伊米苷酶

常見癥狀:四肢無力 四肢麻木

并發癥狀:褥瘡 尿路感染

相關檢查:腦脊液一般性狀檢查 腦脊液檢查-化學檢查-蛋白質檢查

推薦用藥:甲潑尼龍片

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罕見病超7000種!賽諾菲:以創新引領罕見病研發與診療付毅
  • 本人多發性硬化,現在兩腳發硬,走路困難
  • 五年前患有多發性硬化,住院前后打了幾次
  • 中醫能治多發性硬化病嗎
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