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實習醫生日記之頑固失眠

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研究人員發現治療阿爾茨海默病的基因療法新靶點PGC1-α

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摘要:英國研究人員日說他們的小鼠實驗顯示基因療法也許能成功治療阿爾茨海默病不過專家們強調這一發現是否適用于人類尚需進一步研究這項研究成果發表在新一期美國國家科學院學報上負責研究的英國倫敦帝國理工學院的瑪格達萊娜薩斯特說他們利用經過改造的慢病毒載體把一種叫的基因注射入小鼠大腦的記憶區域這些小鼠剛開始出現阿爾茨海默病的早期癥狀結果顯示這種療法阻止了小鼠大腦中淀

研究人員發現治療阿爾茨海默病的基因療法新靶點PGC1-α

英國研究人員10日說,他們的小鼠實驗顯示,基因療法也許能成功治療阿爾茨海默病。不過,專家們強調,這一發現是否適用于人類尚需進一步研究。

這項研究成果發表在新一期美國《國家科學院學報》上。負責研究的英國倫敦帝國理工學院的瑪格達萊娜·薩斯特說,他們利用經過改造的慢病毒載體把一種叫PGC1-α的基因注射入小鼠大腦的記憶區域,這些小鼠剛開始出現阿爾茨海默病的早期癥狀。結果顯示,這種療法阻止了小鼠大腦中β-淀粉樣肽的積聚,后者被認為會導致腦細胞的死亡,與阿爾茨海默病發病緊密相關。

研究人員說,在利用基因療法治療4個月后,這些小鼠大腦中很少有阿爾茨海默病標志性的淀粉樣斑塊。在有關記憶力的任務測試中,這些經過治療的小鼠與健康小鼠表現得一樣出色。此外,它們的大腦記憶區也沒有發現腦細胞損失。

薩斯特在一份聲明中說:“盡管這些發現還處于非常早期的階段,但它們顯示,基因療法可能有治療阿爾茨海默病病人的潛力。”

薩斯特強調,尚有許多難關需要攻克,但“這個概念性驗證研究表明這種方式值得進一步探索”。

一些未參與研究的專家說,這項研究有很重要的科學價值,但小鼠不能等同于人,所以應謹慎解讀。比如,英國愛丁堡大學認知與神經系統中心臨時主任塔拉·斯皮爾斯-瓊斯說,這項研究只是基于一種疾病模型的很少一些小鼠。“這些結果還需要多種模型能夠重復,還要攻克許多難關,才能知道這種療法是否能用于人類患者”。(生物谷Bioon.com)

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研究人員發現治療阿爾茨海默病的基因療法新靶點PGC1-α
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