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實習醫生日記之頑固失眠

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罕見病新藥速遞!歐洲首個VII型粘多糖貯積癥(MPS VII)治療藥物Mepsevii即將上市

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摘要:年月日訊生物谷歐洲藥品管理局人用醫藥產品委員會近日發布意見推薦批準公司的新藥上市用于治療型粘多糖貯積癥的非神經癥狀是一種酶替代療法旨在取代患者中有缺陷的溶酶體酶葡萄糖醛酸酶
罕見病新藥速遞!歐洲首個VII型粘多糖貯積癥(MPS VII)治療藥物Mepsevii即將上市
2018年6月29日訊 /生物谷BIOON/ --歐洲藥品管理局(EMA)人用醫藥產品委員會(CHMP)近日發布意見,推薦批準Ultragenyx Pharmaceutical公司的新藥Mepsevii(vestronidase alfa)上市,用于治療VII型粘多糖貯積癥(MPS VII)的非神經癥狀。Mepsevii是一種酶替代療法,旨在取代MPS VII患者中有缺陷的溶酶體酶β-葡萄糖醛酸酶。MPS VII是一種漸進性的、致衰性的罕見遺傳性疾病。
現在,CHMP的意見將被遞交至歐盟委員會(EC),后者在做出最終審查決定時通常都會采納前者的意見,這也意味著Mepsevii極有可能在未來2-3個月獲批,造福歐洲的MPS VII患者。在美國監管方面,Mepsevii已于2017年11月獲FDA批準,成為首個治療MPS VII兒童及成人患者的創新療法。
MPS VII是由于β-葡萄糖醛酸酶有缺陷所引起一種漸進性、罕見性、遺傳性代謝溶酶體貯積癥(LSD)。MPS VII是最罕見的粘多糖貯積癥(MPS)之一,影響發達國家約200例患者。MPS VII癥狀可包括異常粗化的面部、肺部疾病、心血管并發癥、肝脾腫大(肝臟和脾臟腫脹超過出正常大小)、關節僵硬、身材矮小、認知障礙或骨發育不全。
Mepsevii是一種酶替代療法,能行使正常的酶活功能,幫助患者進行代謝,對癥下藥地治療疾病。Ultragenyx公司首席執行官兼總裁Emil D. Kakkis表示,CHMP的意見讓我們更接近于將Mepsevii帶給整個歐洲的MPS VII患者,目前該地區還沒有獲批的治療方案。這一重要的監管里程碑強調了我們致力于為世界各地的罕見病甚至超罕見病患者開發創新藥物的堅定使命。(生物谷Bioon.com)
原文出處:Ultragenyx Announces Positive CHMP Opinion for Mepsevii? (vestronidase alfa) For the Treatment of Mucopolysaccharidosis VII 版權聲明:本文系生物谷原創編譯整理,未經本網站授權不得轉載和使用。如需獲取授權,請點擊 罕見病新藥速遞!歐洲首個VII型粘多糖貯積癥(MPS VII)治療藥物Mepsevii即將上市 溫馨提示:87%用戶都在生物谷APP上閱讀,掃描立刻下載! 天天精彩!
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