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鐮狀細胞病(SCD)重大進展!GBT新藥voxelotor III期臨床獲得成功!

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摘要:2018年6月28日訊 /生物谷BIOON/ --Global Blood Therapeutics(GBT)生物制藥公司近日宣布已完成了實驗性藥物voxelotor治療鐮狀細胞病(SCD)III期臨床研究(HOPE)A部分的預先計劃的數據審查。數據顯示,治療12周后,與安慰劑組相比,2種劑量(1500mg,900mg)voxelotor治療組血紅蛋白水平相對基線升高>1g/dL的患者比例實現統計
鐮狀細胞病(SCD)重大進展!GBT新藥voxelotor III期臨床獲得成功!
2018年6月28日訊 /生物谷BIOON/ --Global Blood Therapeutics(GBT)生物制藥公司近日宣布已完成了實驗性藥物voxelotor治療鐮狀細胞病(SCD)III期臨床研究(HOPE)A部分的預先計劃的數據審查。數據顯示,治療12周后,與安慰劑組相比,2種劑量(1500mg,900mg)voxelotor治療組血紅蛋白水平相對基線升高>1g/dL的患者比例實現統計學意義的顯著增加,達到了研究的主要終點。受此有利消息影響,GBT公司股價攀升20%。
GBT總裁兼首席執行官Ted W.Love表示,鑒于慢性溶血性貧血與SCD相關發病率和死亡率之間的良好關聯,我們認為,該研究A部分中血紅蛋白水平實現臨床意義的升高、溶血的改善以及被證明的安全性 ,這些結果非常令人鼓舞。基于voxelotor對溶血性貧血的強有力影響,我們相信該藥符合加速批準的標準。我們期待著盡快提供監管討論的進一步更新,但不遲于年底。我們感謝參與臨床研究的患者及其家庭,使我們有機會將這種變革性的療法帶給SCD群體。
以下是HOPE研究A部分的數據,這些數據來自154例患者:
(1)在治療第12周,血紅蛋白水平相對繼續升高幅度>1g/dL的患者比例,voxelotor 1500mg劑量組和900mg劑量組分別為58%、38%的,安慰劑組為9%,數據具有統計學顯著差異(與安慰劑相比,分別為:p<0.0001,p=0.0021)。這與FDA在HOPE研究協議中希望的假設35%的應答率相媲美。(2)2種劑量voxelotor在血紅蛋白、網織紅細胞、膽紅素方面均表現出統計學上顯著和劑量依賴的改善,進一步證明了溶血性貧血的改善。(3)在有或沒有背景使用羥基脲的患者中,這些貧血和溶血的臨床評價措施方面結果是相似的,參與研究A部分的患者中,大約64%的患者接受了背景羥基脲治療。(4)2種劑量voxelotor組中血管閉塞性發作(VOC)相比安慰劑組在數值上稍少一些,正如預期的那樣,但由于有限的患者隨訪,沒有達到統計學意義。(5)患者報告結果(PRO)數據難以解讀,這是由于低基線癥狀評分以及較高的受試者間(inter-subject)和受試者內(intra-subject)變化。鑒于此,GBT不打算利用PRO作為關鍵次要終點。(6)voxelotor的安全性和耐受性良好,2種劑量之間具有相似的安全性。任何劑量下均沒有組織缺氧的證據。
今年5月,獨立數據和安全監測委員會(DSMB)完成了其最近的臨床安全審查,并沒有在所有正在進行的SCD臨床項目中橫跨所有給藥組觀察到voxelotor的安全性問題,包括正在開展的成人III期HOPE研究和6-17歲青少年HOPE-KIDS1研究。DSMB支持對年齡低至4歲的兒童開始用藥。
voxelotor(前稱GBT440)正被開發作為一種口服、每日一次的療法,用于SCD患者的治療。voxelotor通過增加血紅蛋白對氧的親和力發揮作用。由于氧合的鐮刀血紅蛋白不聚合,GBT認為voxelotor能阻斷聚合化及由此產生的紅細胞鐮狀化,潛在的改善溶血性貧血和氧運輸,并有可能改變SCD的進程。監管方面,FDA已授予voxelotor治療SCD的突破性藥物資格、快速通道地位、孤兒藥和罕見兒科疾病資格。在歐洲,EMA已授予voxelotor優先藥物資格(PRIME)以及治療SCD的孤兒藥資格。(生物谷Bioon.com)
原文出處:GBT Announces Positive Top-line Data from Part A of the Phase 3 HOPE Study of Voxelotor in Sickle Cell Disease 版權聲明:本文系生物谷原創編譯整理,未經本網站授權不得轉載和使用。如需獲取授權,請點擊 鐮狀細胞病(SCD)重大進展!GBT新藥voxelotor III期臨床獲得成功! 溫馨提示:87%用戶都在生物谷APP上閱讀,掃描立刻下載! 天天精彩! 鐮狀細胞病(SCD)重大進展!GBT新藥voxelotor III期臨床獲得成功!

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