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俄羅斯研究用新方式改善基因療法效果

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摘要:如何使具有治療作用的遺傳物質順利穿過靶細胞的內外膜,并且躲避細胞器的分解,是基因療法成功與否的關鍵。俄羅斯科研人員發現,用一種蛋白質制作“密封船”運送少量遺傳物質,有望獲得更佳療效。將核糖核酸(RNA)或脫氧核糖核酸(DNA)等外源性遺傳物質植入細胞的過程名為“轉染”。此前研究發現,用特定的“小干擾 RNA”轉染靶細胞可抑制其細胞核內的“問題基因”,使這類基因無法指導生成有害物質。為使小干擾 RN

俄羅斯研究用新方式改善基因療法效果

如何使具有治療作用的遺傳物質順利穿過靶細胞的內外膜,并且躲避細胞器的分解,是基因療法成功與否的關鍵。俄羅斯科研人員發現,用一種蛋白質制作“密封船”運送少量遺傳物質,有望獲得更佳療效。
將核糖核酸(RNA)或脫氧核糖核酸(DNA)等外源性遺傳物質植入細胞的過程名為“轉染”。此前研究發現,用特定的“小干擾 RNA”轉染靶細胞可抑制其細胞核內的“問題基因”,使這類基因無法指導生成有害物質。為使小干擾 RNA 順利穿透靶細胞的內外膜并發揮功效,研究人員嘗試制成多種能包裹這種遺傳物質并可生物降解的“密封船”——陽離子脂質體,但轉染效果并不穩定。
俄聯邦醫學生物局下屬莫斯科免疫研究所的專家日前在荷蘭期刊《膠體與表面 B 輯:生物界面》上發表論文說,為探究上述轉染效果的優劣,他們用氨基酸分子數不同且含有熒光物的膠原蛋白二勝肽、三勝肽、四勝肽,分別制成“密封船”,并向其內部填充不同數量的小干擾 RNA,然后用這種復合體轉染由人胚胎腎細胞衍生出的一種細胞。
結果顯示,三勝肽是最高效的材料,其轉染效率是四勝肽脂質體的 20 倍。
研究人員說,上述脂質體“密封船”內的小干擾 RNA 需保持較少填充量。如果填充量過多,就會有大量小干擾 RNA 難以及時脫離脂質體內壁,因而影響了穿透力,且更容易被細胞器分解。
參與研究的科洛斯科娃說,了解到影響小干擾 RNA 轉染靶細胞的因素后,研究小組將開展更多實驗,探究這些因素在相關基因療法動物實驗中會否發揮此類作用,并據此用轉染效果更佳的方法輸送藥物。(生物谷Bioon.com) 溫馨提示:87%用戶都在生物谷APP上閱讀,掃描立刻下載! 天天精彩! 俄羅斯研究用新方式改善基因療法效果

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