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JEM:遺傳手段找到緩解阿茲海默癥的新方法

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摘要:年月日訊生物谷最近來自美國的研究者們利用遺傳學手段在小鼠水平緩解了阿茲海默癥的癥狀這項研究的中心是一個叫做的蛋白質相關結果發表在最近一期的雜志上在人體中參與了阿茲海默癥的關鍵蛋白
2018年2月19日 訊 /生物谷BIOON/ --最近,來自美國的研究者們利用遺傳學手段在小鼠水平緩解了阿茲海默癥的癥狀。這項研究的中心是一個叫做BACE1的蛋白質。相關結果發表在最近一期的《Journal of Experimental Medicine》雜志上。
在人體中,BACE1參與了阿茲海默癥的關鍵蛋白"beta淀粉樣墮多肽"的發生,因此該蛋白被認為是未來靶向治療阿茲海默癥的潛在靶點。
JEM:遺傳手段找到緩解阿茲海默癥的新方法
(圖片摘自www.pixabay.com)
在這項研究中,作者以患有阿茲海默癥的小鼠為研究對象,通過遺傳學手段讓其在成年之后不再產生BACE1蛋白。結果顯示,BACE1蛋白產生缺陷的小鼠淀粉樣多肽的產生受到了明顯影響,大腦的功能以及思考能力得到了明顯提升。
來自英國的阿茲海默癥研究專家Sara Imarisio稱:"通過靶向BACE1設計治療阿茲海默癥的藥物是十分有前景的方向。這項研究提供證據表明該方向的潛在價值。不過,目前靶向該蛋白的藥物在臨床實驗中還沒有取得有效的治療效果"。
"研究者們通過對遺傳修飾的小鼠進行研究,開發出了治療阿茲海默癥的新型療法,我們需要進一步優化這一方案,以確保對人體的有效性與安全性"。
"就在不久之前,我們知道一種靶向該蛋白的藥物在臨床試驗的最終階段宣告失敗了。雖然目前臨床試驗的結果是不盡人意的,但其它BACE1靶向藥物也正在試驗階段,我們需要對此繼續研究下去,才能夠最終將實驗室的結果轉化為臨床治療的手段"。 (生物谷Bioon.com)
資訊出處:Genetic technique reverses Alzheimer's processes in mice
原始出處:Xiangyou Hu et al. BACE1 deletion in the adult mouse reverses preformed amyloid deposition and improves cognitive functions. JEM (2018)DOI: 10.1084/jem.20171831 , Published February 14, 2018

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