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實習醫生日記之頑固失眠

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實習醫生日記之—妊娠劇吐

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實習醫生日記之豬蹄腳

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造福90%囊性纖維化患者 Vertex公司新藥挺進3期臨床

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摘要:近日宣布選擇兩種新一代矯正劑和進入期階段的研發作為兩種不同的囊性纖維化三聯療法的一部分是一種罕見的會縮短壽命的遺傳疾病影響了北美歐洲和澳大利亞約人由基因突變導致的蛋白缺陷或缺失引起兒童必須繼承兩個有缺陷的基因父母雙方各一個才會患基因中有約
近日,Vertex Pharmaceuticals宣布選擇兩種新一代矯正劑VX-659和VX-445進入3期階段的研發,作為兩種不同的囊性纖維化(CF)三聯療法的一部分。
造福90%囊性纖維化患者 Vertex公司新藥挺進3期臨床

CF是一種罕見的會縮短壽命的遺傳疾病,影響了北美、歐洲和澳大利亞約75000人。CF由CFTR基因突變導致的CFTR蛋白缺陷或缺失引起。兒童必須繼承兩個有缺陷的CFTR基因——父母雙方各一個,才會患CF。CFTR基因中有約2000個已知的突變,其中一些突變會通過在細胞表面產生不工作或過少的CFTR蛋白質來導致CF,它們可以通過基因檢測或基因分型檢測來確定。CFTR蛋白的功能缺陷或缺失導致許多器官細胞中鹽和水的流入和流出不均衡。在肺中,這會造成異常粘稠的粘液積聚,引起慢性肺部感染和進行性肺損傷,并最終導致死亡。患者的中位死亡年齡在20歲左右。所以,他們急需一款藥物來阻止疾病的進展,挽救生命。
VX-659和VX-445可以通過靶向F508del CFTR蛋白的加工和運輸缺陷,來增加細胞表面成熟蛋白質的量。含有這兩種矯正劑的三聯療法目前正在2期階段評估中,分別是與tezacaftor和ivacaftor組合治療F508del/F508del患者,以及與tezacaftor和VX-561組合治療F508del/Min患者。
造福90%囊性纖維化患者 Vertex公司新藥挺進3期臨床

▲涉及VX-659和VX-445的多項臨床試驗(圖片來源:Vertex Pharmaceuticals官方網站)
此次將VX-659和VX-445推進3期階段研發的決定是基于2期研究的初步數據。它們顯示,具有一個F508del突變和F508del/Min突變的患者在接受含VX-659(400 mg QD)或VX-445(200 mg QD)的三聯療法4周后,其預測1秒用力呼氣量百分比(ppFEV1)的平均絕對改善分別比基線高出13.3和13.8個百分點。目前監管討論正在進行中,以完成VX-659和VX-445第3階段研究的設計。Vertex計劃于2018年上半年啟動一項3期研究,評估VX-659與tezacaftor和ivacaftor組合的療效。此外,該公司計劃在2018年中期啟動另一項3期研究,評估VX-445與tezacaftor和VX-561組合作為一日一次方案的療效。Vertex在近日進行的第四季度和全年財務業績報告中討論了2期研究數據和3期研發戰略。
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▲Vertex公司執行副總裁兼首席醫學官Jeffrey Chodakewitz博士(圖片來源:Vertex Pharmaceuticals官方網站)
“這些結果支持選擇VX-659和VX-445三聯療法,并強調這些方案可為高達90%的CF患者提供顯著的臨床益處,”Vertex公司執行副總裁兼首席醫學官Jeffrey Chodakewitz博士說:“我們期待與監管機構進行討論,并在今年上半年啟動第3階段的研發,目標是盡快為患者提供三聯療法。”
“三聯療法的數據證明了我們在治療CF的根本原因方面取得了迅速進展,”Vertex三聯療法指導委員會聯合主席Jennifer Taylor-Cousar博士說:“迄今為止,所有的2期階段數據提供了進一步的證據,即向tezacaftor和ivacaftor添加下一代矯正劑可能為具有F508del突變和一個最小功能突變的患者提供實質性的臨床益處,目前還沒有可治療他們的CF的根本原因的藥物。這也為至少有一個F508del突變的患者提供額外的益處,他們已經有資格接受CFTR調節劑治療。”
我們期待Vertex公司的這項決定能盡快為CF患者帶來治療新選擇。(生物谷 Bioon.com) 溫馨提示:87%用戶都在生物谷APP上閱讀,掃描立刻下載! 天天精彩!
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