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實習醫生日記之頑固失眠

實習醫生日記之頑固失眠

今日去我院某教授跟門診,有一位中年女性患者因“反復失眠20余年”來就診。在此之前我并不知道真正意義上的熊貓眼,不過今日可真的見識到了,特拍了一張照片:

實習醫生日記之—妊娠劇吐

實習醫生日記之—妊娠劇吐

劉某,女,32歲,第一次懷孕,停經已12周。該患者停經的第九周開始出現惡心嘔吐,開始時嘔吐尚不多,3-5次每天。后來嘔吐逐漸加重,7-8次每天,嘔不能食,嘔出食物及黃膽水。

實習醫生日記之豬蹄腳

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組成 黃芪10克,黨參(或太子參)10克,丹參10克,炒白術10克,薏苡仁15克,仙鶴草15克,白花蛇舌草15克,甘草5克。功能 益氣活血,健運脾胃。主治 適用于治療慢性萎縮性胃炎,或伴有腸上皮化生等

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首款杜氏肌營養不良基因療法正式啟動

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摘要:致力于根治杜氏肌營養不良癥的非營利組織近日宣布首例微肌營養不良蛋白基因療法在博士博士和他們在位于俄亥俄州的全國兒童醫院的團隊的協助下于本月初正式啟動該試驗部分由在年初提供的萬美
致力于根治杜氏肌營養不良癥(DMD)的非營利組織Parent Project Muscular Dystrophy(PPMD)近日宣布,首例DMD微肌營養不良蛋白(microdystrophin)基因療法在Jerry Mendell博士,Louise Rodino-Klapac博士和他們在位于俄亥俄州的全國兒童醫院的團隊的協助下,于本月初正式啟動。該試驗部分由PPMD在2017年初提供的220萬美元資金資助,是該組織“基因療法行動”的一部分。
首款杜氏肌營養不良基因療法正式啟動

杜氏肌營養不良癥(DMD)是兒童時期診斷的最常見的致命性遺傳疾病,全世界大約5000個男嬰中就有1名患者。患病的兒童從4歲開始出現肌肉無力癥狀,并迅速惡化,通常在12歲之前失去行走能力。所有DMD患者最終會有呼吸道或心臟衰竭癥狀,預期壽命只有26歲。目前,DMD沒有治愈方法,物理治療和矯正手術可能有助于改善一些癥狀。
這一220萬美元的資助是PPMD近23年來給出的最大資助。PPMD在支持早期創新研究方面有著悠久的歷史,在發展治療方法的關鍵時刻提供資金。多年來,人們一直在探索將基因療法用于治療DMD的可能。但是,直到最近,科學技術的進步才使基因療法成為一種可行的治療方法。
首款杜氏肌營養不良基因療法正式啟動
▲PPMD創始人兼首席執行官Pat Furlong女士(圖片來源:PPMD官網)
PPMD創始人兼首席執行官Pat Furlong女士說:“這對于DMD社群來說是重要的一天,24年前,當我們成立PPMD的時候,我們沒想到這一天能成為現實。我們非常感激Mendell博士,Rodino-Klapac博士和全國兒童醫院團隊的執著和努力,我們將從這項研究中學到很多東西,包括如何生產足量的病毒,了解和預防免疫反應,以及如何提供全身性基因療法。此刻,我們慶祝第一個DMD基因療法的啟動。我們也慶祝參加這個突破性試驗的小男孩和他的家人的勇氣。”
Mendell博士和Rodino-Klapac博士說:“我們通過和全國兒童醫院的研究小組一起合作,經歷了一個長期的過程,將這項技術推進到臨床試驗。臨床前的實驗研究中要仔細驗證腺相關病毒產生效果的潛力,載體制造廠負責將載有microdystrophin基因的安全病毒提供給臨床。監管團隊負責向RAC,IRB和FDA提交所有的機制研究和細致的安全性數據證明,從而使這一臨床試驗能向前邁進。首例攜帶著改造基因的病毒進入到臨床試驗,使過去十多年的研究成為一個可喜的經歷“。
去年,專注于研發治療罕見神經肌肉疾病的精準基因藥物的生物醫藥公司Sarepta Therapeutics通過與全國兒童醫院的一項研究和期權協議為該項目提供了資金和其他支持。“經過全國兒童醫院,Mendell博士和Rodino-Klapac博士多年的專業且專注的努力,在PPMD的支持下,我們正站在一個潛在的轉變時刻,將有可能深刻地改變DMD的治療現狀,為這些孩子創造一個更加美好的未來,“Sarepta的總裁兼首席執行官Douglas Ingram博士說。
參與這項臨床試驗的小男孩目前反應良好。據計算,病毒需要數天的時間才能將有效載荷傳遞到心臟和肌肉細胞。PPMD希望在今年六月的亞利桑那州組織年會上公布更多信息。
我們希望這項臨床試驗能夠取得積極的結果,也希望有更多的有效療法來緩解DMD患者及家人的痛苦。(生物谷 Bioon.com) 溫馨提示:87%用戶都在生物谷APP上閱讀,掃描立刻下載! 天天精彩!
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