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實習醫生日記之頑固失眠

實習醫生日記之頑固失眠

今日去我院某教授跟門診,有一位中年女性患者因“反復失眠20余年”來就診。在此之前我并不知道真正意義上的熊貓眼,不過今日可真的見識到了,特拍了一張照片:

實習醫生日記之—妊娠劇吐

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劉某,女,32歲,第一次懷孕,停經已12周。該患者停經的第九周開始出現惡心嘔吐,開始時嘔吐尚不多,3-5次每天。后來嘔吐逐漸加重,7-8次每天,嘔不能食,嘔出食物及黃膽水。

實習醫生日記之豬蹄腳

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組成 黃芪10克,黨參(或太子參)10克,丹參10克,炒白術10克,薏苡仁15克,仙鶴草15克,白花蛇舌草15克,甘草5克。功能 益氣活血,健運脾胃。主治 適用于治療慢性萎縮性胃炎,或伴有腸上皮化生等

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基因療法Luxturna定價550萬元 爭議四起

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摘要:作為首個獲得批準的罕見病基因療法定價多少才合理如何從成本價值來衡量一個新藥的價格萬美元萬元貴嗎治療兒童遺傳性失明的基因療法在去年年底獲得美國食品藥品管理局的批準治療基因突變引起的遺傳進行性視網膜疾病目前定價已經公布萬美元約合萬元這個定價合理嗎最新的一份有非盈利機構臨床和經濟評論研究所提出的研

基因療法Luxturna定價550萬元 爭議四起

作為首個獲得批準的罕見病基因療法,定價多少才合理?

如何從成本價值來衡量一個新藥的價格?

85萬美元,550萬元貴嗎?

治療兒童遺傳性失明的基因療法Luxturna,在去年年底獲得美國食品藥品管理局(FDA)的批準,治療REP65基因突變引起的遺傳進行性視網膜疾病。

目前,定價已經公布。85萬美元,約合550萬元。

這個定價合理嗎?

最新的一份有非盈利機構,臨床和經濟評論研究所(ICER)提出的研究報告表明,定價是這個基因療法所提供的價值的四倍左右。

但是,這個最新的基因療法對特定患者來說仍然是物有所值,這份報告指出。

當然,對于糾正人類基因突變的最新療法,本身成本就很昂貴,臨床和經濟評論研究所(ICER)提出的報告指出。

這個研究所表示,Luxturna的成本價格為153,000美元到217,000之間。實際定價是成本價格的四倍左右。

即使考慮到這個治療只需一次。但是考慮到缺乏視力永久性改善的數據,因此,85萬的定價著實有些偏高。

“雖然證據顯示,這種基因療法在幾年內改善了患者的視力,但這種療效的長期療效仍不得而知,”ICER的首席醫學官David Rind博士在一份聲明中表示。

“即使在考慮到更廣泛的社會效益和改善效果,提高生產力和教育成本之后,假定在10-20年的收益期內,按照現在的標價,治療仍不能達到標準的成本效益門檻。”

這個研究機構通過假設一名15歲的患者,這是參加臨床試驗的患者的平均年齡,在十年或二十年內獲得視力改善,并考慮到醫療保健系統的受益時,和考慮到教育,護理人員負擔和生產力等方面的收益時,藥品的標價仍應該減半。

但是,在分析治療一名3歲患者時,情況大相徑庭。對于一名3歲的兒童,該藥的標價符合“成本效益門檻”的標準。在這種情況下,標價考慮到了醫療和社會效益,并認為視力改善將持續到患者的整個生命,這個研究機構表示。

圍繞基因療法定價引起的爭論已經沸沸揚揚。

諾華公司的首個獲批治療白血病的CAR-T(嵌合抗體受原T細胞)基因療法Kymriah,定價475,000美元,約合300萬元。

目前,CAR-T基因療法的定價是逆天還是親民,結論還為時尚早。

一些分析師曾經預測價格,Luxturna的價格可能會達到100萬美元。

但是,藥企也有自己的深思熟慮。Spark公司在定價方面十分老練,制定了一個成熟的付款計劃,并明智地考慮了在其他藥物范圍內的價格。(生物谷Bioon.com)

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基因療法Luxturna定價550萬元 爭議四起
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