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實習醫生日記之頑固失眠

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實習醫生日記之—妊娠劇吐

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實習醫生日記之豬蹄腳

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Sarepta獲得萎縮最新基因療法授權

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摘要:杜克大學最新授權公司一項基因編輯技術專利針對各種外顯子跳躍這個專利技術采用基因剪輯技術將外顯子去除來恢復肌營養不良的蛋白表達目前位于北卡州的杜克大學授權公司知識產權和技術專有權這項技術由杜克生物工程副教授杜克生物分子和組織工程中心主任查爾斯領導的實驗室內進行根據協議和杜克實驗室計劃共同推進

 

Sarepta獲得萎縮最新基因療法授權

杜克大學最新授權Sarepta公司一項基因編輯技術專利,針對各種外顯子跳躍。

這個專利技術采用基因剪輯技術CRISPR-Cas9,將外顯子去除來恢復肌營養不良的蛋白表達。

目前,位于北卡州的杜克大學授權Sarepta公司知識產權和技術專有權。這項技術由杜克生物工程副教授,杜克生物分子和組織工程中心主任查爾斯Gersbach領導的實驗室內進行。

根據協議,Sarepta和杜克實驗室計劃共同推進基因編輯平臺的研究。 擁有更多將領導潛在疾病和患者資源的Sarepta公司將負責將這些技術推入臨床開發,來治療杜氏肌營養不良(DMD)。這個合作的財務條款未公開。

杜克Gersbach實驗室的細胞培養,以及在小鼠進行的研究表明,使用CRISPR可技術以剔除外顯子,從而糾正導致DMD的肌營養不良蛋白突變。

小鼠模型也表明,該技術可以改善肌肉力量。 Gersbach 教授在2015年12月的“科學”發表文章,公布了三個概念驗證研究(POC)中的一個,顯示出小鼠在經過CRISPR基因組編輯后,可能對DMD具有改善癥狀的作用,為外顯子跳躍提供了潛在的替代方法。

Sarepta表示,臨床研究用于治療DMD的目標是各種外顯子跳躍,包括外顯子53和外顯子45。

Sarepta去年獲得美國食品藥品管理局(FDA)的批準,上市了首個DMD治療新藥,Exondys51。

這個通用名為eteplirsen它只治療具有外顯子51跳躍的DMD患者,大約占所有DMD患者的13%。

如今,Sarepta希望能開發一種基因療法,治療大多數的DMD患者。DMD是一種罕見遺傳基因疾病,每3600名新生男嬰中就有一例發生。

這是最新的一個基因治療DMD的嘗試。今年6月,Sarepta公司與法國的非盈利機構Genethon合作,開發微營養不良基因療法(microdystrophiny gene therapy)。(生物谷Bioon.com)

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