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Acta Neuropathol:一種新型基因療法或能有效治療罕見大腦疾病

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摘要:年月日訊生物谷日前一項發表在國際雜志上的研究報告中來自新南威爾士大學的研究人員通過研究成功開發出了一種新型基因療法這種療法能幫助成功治療名為卡納萬病海綿狀腦白質營養不良癥的罕見遺傳障礙這種療法最終或有望幫助治療那些影響機體大腦的其它遺傳性疾病圖片來源這種新型的基因療法或能逆轉諸

2017年11月13日 訊 /生物谷BIOON/ --日前,一項發表在國際雜志Acta Neuropathologica上的研究報告中,來自新南威爾士大學的研究人員通過研究成功開發出了一種新型基因療法,這種療法能幫助成功治療名為卡納萬病(海綿狀腦白質營養不良癥)的罕見遺傳障礙,這種療法最終或有望幫助治療那些影響機體大腦的其它遺傳性疾病。

Acta Neuropathol:一種新型基因療法或能有效治療罕見大腦疾病

圖片來源:Shutterstock

這種新型的基因療法或能逆轉諸如卡納萬病等大腦障礙患者的嚴重疾病癥狀;卡納萬病是一種罕見具致死性的遺傳性障礙,患者機體中的天冬氨酸酰酶處于失活狀態,而這種酶類能幫助有效破碎機體中的乙酰天門冬氨酸(一種氨基酸)。

在卡納萬病患者機體中,乙酰天門冬氨酸并不會被破碎,從而就會對患者大腦的白質產生進行性的損傷,而且其還能夠支持患者機體神經系統中細胞的交流,隨著時間延續,這種損傷就會誘發患者出現一系列癥狀,比如缺少運動機能、肌肉張力變弱、發育遲緩及癲癇發作等。

此前,在對患卡納萬病的大鼠進行研究時,研究者就利用基因療法成功恢復了大鼠大腦神經元細胞中的天冬氨酸酰酶,但這種效應比較微弱,因此研究人員就推測是否存在一種能夠直接靶向作用的大腦細胞類型。

隨后通過對小鼠進行工程化修飾后,研究者深入研究發現,小鼠大腦中名為少突神經膠質細胞或許就是能正常制造天冬氨酸酰酶的主要腦細胞,而且這種細胞中的天冬氨酸酰酶能夠抑制過量乙酰天門冬氨酸對大腦的損傷,因此研究人員就能夠運動新型基因療法來圍繞這些細胞進行作用。

研究者將編碼天冬氨酸酰酶的正常基因拷貝運輸到神經元細胞中的基本技術如今已經使用了將近20年了,但如今他們所開發的方法能夠限制治療性的天冬氨酸酰酶基因進入到少突神經膠質細胞的能力。運用這種新型基因療法研究人員就能夠有效治療患卡納萬病的小鼠,當利用磁共振技術對小鼠大腦進行掃描并且檢測其運動和行為機能時,研究者發現,這種新型療法能有效逆轉小鼠的疾病癥狀。

最后研究者Klugmann教授表示,后期我們將會選擇卡納萬病來檢測這種新型基因療法的有效性,但從長遠角度來講,這種技術或許還能被用來治療不同的腦白質營養不良癥,這是一種遺傳性疾病,即患者大腦白質會受到明顯影響。(生物谷Bioon.com)

原始出處:

Georg von Jonquieres,Ziggy H. T. Spencer,Benjamin D. Rowlands,et al. Uncoupling N-acetylaspartate from brain pathology: implications for Canavan disease gene therapy. Acta Neuropathologica (2017). DOI: 10.1007/s00401-017-1784-9

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