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實習醫生日記之頑固失眠

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實習醫生日記之—妊娠劇吐

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實習醫生日記之豬蹄腳

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“吃不胖”的基因療法 有望治療糖尿病

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摘要:近日在頂尖學術刊物細胞的子刊中來自芝加哥大學的教授團隊發表了他們的一項新發現將干細胞技術基因編輯技術與皮膚移植技術相結合一款基因療法有望對肥胖癥與型糖尿病這兩種常見疾病進行治療自上世紀年代以來科學家們就學會了如何從燒傷患者身上分離出皮膚干細胞在實驗室中進行培育并移植到患者的燒傷部位進行治療這給

“吃不胖”的基因療法 有望治療糖尿病
近日,在頂尖學術刊物《細胞》的子刊《Cell Stem Cell》中,來自芝加哥大學的Xiaoyang Wu教授團隊發表了他們的一項新發現——將干細胞技術、CRISPR基因編輯技術、與皮膚移植技術相結合,一款基因療法有望對肥胖癥與2型糖尿病這兩種常見疾病進行治療。
自上世紀70年代以來,科學家們就學會了如何從燒傷患者身上分離出皮膚干細胞,在實驗室中進行培育,并移植到患者的燒傷部位,進行治療。這給Wu教授的團隊帶來了啟示。如果我們在這些皮膚細胞中引入能治病的基因,是否就能把皮膚改造成人體的藥廠,隨時生產能治療疾病的藥物呢?
研究人員決定以小鼠糖尿病為模型檢驗這個想法。選擇糖尿病有幾個原因。首先,它的病理與皮膚無關,因此不大可能受皮膚移植的影響。其次,我們知道,用一些簡單的蛋白質,就能對糖尿病進行治療,這便于基因療法的開發。
使用CRISPR基因編輯手段,這支團隊改造了編碼胰高血糖素樣肽1(GLP1)的基因,引入了一個能顯著提高其半衰期的突變。隨后,他們將這條基因接在了一個抗體基因片段上,并在前頭安上了一個受多西環素(doxycycline)誘導的啟動子。按照他們的設計,如果這個基因片段能正常工作,那么在多西環素的誘導下,基因會進行表達,產生與抗體片段相融合的GLP1。在抗體片段的作用下,它能隨著血流進行循環,促進胰島素的分泌,從而起到控制糖尿病的作用。
這個實驗的設計看起來很完美,但實際操作是困難重重。由于條件所限,這項實驗只能先在小鼠中進行,而小鼠的皮膚移植體系極不成熟。在小鼠的免疫系統不受影響的前提下,幾乎沒有一例成功的皮膚移植案例。這款基因療法,能如預想般順暢運行嗎?
為了攻克這一難題,研究人員使用了這幾年新興的“類器官”技術。他們將基因引入到小鼠的皮膚細胞后,讓這些細胞在培養基上生長。在多年的摸索下,研究人員終于找到了一個能讓細胞開始分層的特定環境。在這個環境的誘導下,這些原本雜亂無章的細胞變成了具有多層結構的“皮膚類器官”。它雖然和正常皮膚有著差異,但生理性質已非常接近。
隨后,研究人員把這些皮膚移植到了小鼠身上,并緊張地等待著小鼠的反應。令人欣慰的是,大部分小鼠沒有出現顯著的排斥反應。考慮到這些小鼠的免疫功能依舊保持完整,這個結果堪稱突破。這也是我們首次證實,經過改造的皮膚移植物,在免疫功能完整的野生型小鼠上能長期存活。
“我們皮膚移植的成功率要超過80%,這非常令人興奮。”Wu教授說。
移植上的皮膚細胞雖然活了下來,但這并不代表依存于皮膚細胞的基因療法能夠起效。隨后,研究人員繼續進行實驗,試圖了解他們插入的基因能否起作用。
在對照實驗中,研究人員給皮膚里內嵌有基因療法系統(但未經誘導)的小鼠,以及野生型小鼠都喂食了高脂肪的食物。兩組小鼠的體重都上升明顯。這表明皮膚的移植,不會影響小鼠的正常發育生長。
隨后,研究人員們在高脂肪的食物里添加了誘導劑,觀察小鼠們的反應。野生型小鼠和之前表現得一樣,很快就胖成了氣球。而皮膚里內嵌有基因療法系統的小鼠,在誘導劑的作用下,體內的GLP1水平顯著上升,這也讓血液里的胰島素水平上升,有效控制了血糖。于是,這些小鼠怎么吃也吃不胖。
“綜合來看,我們的數據表明,基于皮膚的基因療法能有效誘導GLP1的表達,用于治療和預防由飲食引起的肥胖癥和其他疾病。”研究人員寫道。因此,他們相信這款基因療法有望在未來應用于臨床。
“我們突破了技術上的瓶頸,設計了一種小鼠與小鼠之間的皮膚移植模型。這些動物的免疫系統都保持著完整。我們認為這個平臺有潛力帶來安全持久的基因療法。我們期待它有朝一日能應用于人體,” Wu教授說:“它能被用來遞送具有療效的蛋白,替代具有遺傳缺陷的蛋白,或是移除各種毒素。”(生物谷Bioon.com) 溫馨提示:87%用戶都在生物谷APP上閱讀,掃描立刻下載! 天天精彩!
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