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實習醫生日記之頑固失眠

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今日去我院某教授跟門診,有一位中年女性患者因“反復失眠20余年”來就診。在此之前我并不知道真正意義上的熊貓眼,不過今日可真的見識到了,特拍了一張照片:

實習醫生日記之—妊娠劇吐

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實習醫生日記之豬蹄腳

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組成 黃芪10克,黨參(或太子參)10克,丹參10克,炒白術10克,薏苡仁15克,仙鶴草15克,白花蛇舌草15克,甘草5克。功能 益氣活血,健運脾胃。主治 適用于治療慢性萎縮性胃炎,或伴有腸上皮化生等

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Nat Commun:基因療法治愈哺乳動物肌營養不良癥

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摘要:英法合作團隊在日出版的自然通訊雜志發表論文稱他們以狗為動物試驗模型開發的基因療法成功治好了杜氏肌營養不良癥為下一步開展人類臨床試驗鋪平了道路向治愈人類患者邁出重要一步患兒均為男性在新出生的男嬰中每人就有一人會患上此病這些患兒在幾歲時就會表現出肌無力癥狀如行走緩慢跑步時容易跌倒上樓和下蹲困難走路呈典型鴨步等一般到歲之前會惡化到無
Nat Commun:基因療法治愈哺乳動物肌營養不良癥

英法合作團隊在25日出版的《自然·通訊》雜志發表論文稱,他們以狗為動物試驗模型開發的基因療法,成功治好了杜氏肌營養不良癥(DMD),為下一步開展人類臨床試驗鋪平了道路,向治愈人類DMD患者邁出重要一步。
DMD患兒均為男性。在新出生的男嬰中,每5000人就有一人會患上此病。這些患兒在幾歲時就會表現出肌無力癥狀,如行走緩慢、跑步時容易跌倒、上樓和下蹲困難、走路呈典型鴨步等;一般到15歲之前,會惡化到無法自己行走,依靠輪椅生活;隨后各種肌無力、呼吸及心臟問題相繼出現,病人很少能活到40歲。
科學家們認為,DMD由一種與抗肌萎縮蛋白有關的基因變異引起,這些基因變異會影響抗肌萎縮蛋白的生成,進而影響肌肉的健康和功能。新研究中,法國南特大學和英國倫敦大學的科學家合作,研發出一種新型基因轉移療法,成功恢復了實驗狗體內抗肌萎縮蛋白的表達。
負責抗肌萎縮蛋白生成的基因包含230萬個堿基對,是“體型龐大”的人體基因之一,現有腺相關病毒載體很難將這么大的基因載入患者體內。研究小組將抗肌萎縮蛋白基因進行了“壓縮”,只選取了其中關鍵序列的基因片段,制作出功能性縮微版抗肌萎縮蛋白,并成功利用腺相關病毒載入12只DMD狗的體內。
研究表明,向這些狗僅注射治療一次,兩年來這些狗的病情被成功抑制,不但臨床癥狀穩定,肌肉功能還得到了很大程度的恢復。
研究人員表示,他們的基因療法首次表現出對DMD的長效治療潛力,基因表達和臨床效果維持了兩年之久,而且沒發現任何毒副作用和對這些轉基因制劑的免疫排斥。研究人員稱,DMD是基因療法長期以來的重點研究對象,現在只需足夠資金,這項研究就能馬上進入人體臨床試驗。(生物谷Bioon.com) 溫馨提示:87%用戶都在生物谷APP上閱讀,掃描立刻下載! 天天精彩!
Nat Commun:基因療法治愈哺乳動物肌營養不良癥
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