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療效喜人!降甘油三酯創新藥3期臨床效果顯著

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摘要:今日,Akcea Therapeutics與Ionis Pharmaceuticals傳來喜訊。由這兩家公司研發的新藥volanesorsen在3期臨床試驗中達到了主要臨床終點,患者體內的甘油三酯水平得到了顯著降低。Volanesorsen是一種在研新藥,旨在治療兩種代謝疾病:FCS(familial chylomicronemia syndrome,家族性乳糜微粒血癥綜合征)與FPL(famil

今日,Akcea Therapeutics與Ionis Pharmaceuticals傳來喜訊。由這兩家公司研發的新藥volanesorsen在3期臨床試驗中達到了主要臨床終點,患者體內的甘油三酯水平得到了顯著降低。

療效喜人!降甘油三酯創新藥3期臨床效果顯著

Volanesorsen是一種在研新藥,旨在治療兩種代謝疾病:FCS(familial chylomicronemia syndrome,家族性乳糜微粒血癥綜合征)與FPL(familial partial lipodystrophy,家族性部分脂肪營養不良)。FCS是一種罕見的遺傳疾病,由于缺乏一種叫做脂蛋白脂酶(lipoprotein lipase)的關鍵酶,患者無法有效清除體內的甘油三酯。而體內飆升的甘油三酯水平,可能導致致命的胰腺炎。目前,尚未有一種療法能夠治療FCS。

FPL則是另一種遺傳疾病。患者無法將脂肪儲存在正常的部位,導致血液中甘油三酯水平升高,脂肪也易在肝臟或心臟等部位堆積,帶來一系列代謝異常。FPL患者罹患急性胰腺炎的風險也會上升。此外,他們還會過早出現心肌疾病、動脈粥樣硬化、以及肝臟疾病。

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▲Volanesorsen的作用機理(圖片來源:Diagnostic and Interventional Cardiology)

如果說FCS和FPL的罪魁禍首在甘油三酯,那么今日在3期臨床試驗中獲得出色結果的volanesorsen就是有效針對它的良藥。作為一種反義藥物,它能夠降低ApoC-III蛋白的生成。這個蛋白在調節血液甘油三酯水平的過程中扮演了核心的作用,并能影響代謝的其他方面。通過這個新穎的作用機制,volanesorsen有望能降低患者體內的甘油三酯水平。

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▲Volanesorsen的專有穩定化學結構(圖片來源:DRUG DISCOVERY & DEVELOPMENT)

本次名為COMPASS的隨機、雙盲、設立安慰劑對照的3期臨床試驗正是為了檢驗這一設想而進行的。在為期26周的試驗中,研究人員評估了volanesorsen在113名甘油三酯水平嚴重偏高的患者中的療效。在試驗開始后的第13周,研究人員發現75名接受治療的患者,甘油三酯水平與基線相比平均下降幅度為71.2%,而對照組的38名患者只下降了0.9%。這一顯著的療效一直保持到了26周試驗結束。該出色結果抵達了該試驗的主要臨床終點。

研究人員也對患者進行了細分,以了解volanesorsen對FCS患者的治療效果。對5名接受治療的FCS患者而言,他們的甘油三酯水平在13周后下降了73%,而對照組的2名患者甘油三酯水平則上升70%。至于對FPL患者的療效,則有待更多臨床試驗的數據。

“目前,高甘油三酯水平患者,尤其是FCS患者的治療方案是不足的,這讓他們處于極高的發病與死亡風險中,”蒙特利爾大學(Université de Montréal)醫學部的Daniel Gaudet教授說道:“FCS患者除了體內的甘油三酯水平比正常值高上10-20倍外,現有降低甘油三酯的藥物對他們還往往沒有效果,這也給他們的治療帶來了額外的挑戰。本次接受volanesorsen治療的FCS患者首次表明,這些患者有望降低甘油三酯水平,改善他們的健康。”

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▲Akcea的首席醫學官Louis O'Dea博士(圖片來源:Akcea官網)

“COMPASS試驗的發現進一步鞏固了我們在2期臨床試驗中的發現。在不同的患者群體,包括FCS患者中,我們證明了volanesorsen的療效與安全性,”Akcea的首席醫學官Louis O'Dea博士說:“目前還沒有任何一款藥物能像volanesorsen一樣如此大幅度地降低甘油三酯水平。這些結果證明了靶向ApoC-III以降低甘油三酯水平的潛在價值。”

我們祝愿這款在3期臨床中取得佳績的新藥能夠早日上市,造福更多患者。(生物谷Bioon.com)

參考資料:
[1] Akcea Therapeutics, Ionis Pharma (IONS) Phase 3 COMPASS Met Primary Endpoint
[2] Akcea官方網站
[3] Inois官方網站

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