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半相合異體供者CAR-T細胞療法“北京方案”臨床應用獲得成功

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摘要:近日,北京大學人民醫院血液病研究所進行了一例特殊的視網膜復位及晶體摘除手術。手術的病人是一名3歲的急性淋巴細胞性白血病(ALL)患者佳佳(化名)。雖然對于一般人來說,這只是一個普通的手術,但小佳佳能夠承受這個手術實屬不易。15個月前,佳佳罹患ALL,曾是一位經過反復化療和骨髓移植仍無法控制病情復發的高危病人,任何手術都可導致嚴重感染而危及生命。北京大學人民醫院血液病研究所黃曉軍所長、閆晨華主任以他

半相合異體供者CAR-T細胞療法“北京方案”臨床應用獲得成功

近日,北京大學人民醫院血液病研究所進行了一例特殊的視網膜復位及晶體摘除手術。手術的病人是一名3歲的急性淋巴細胞性白血病(ALL)患者佳佳(化名)。雖然對于一般人來說,這只是一個普通的手術,但小佳佳能夠承受這個手術實屬不易。

15個月前,佳佳罹患ALL,曾是一位經過反復化療和骨髓移植仍無法控制病情復發的高危病人,任何手術都可導致嚴重感染而危及生命。北京大學人民醫院血液病研究所黃曉軍所長、閆晨華主任以他們豐富的單倍體移植經驗,大膽采用了半相合的異體供者的CAR-T細胞治療方法,控制了小佳佳的病情,才使他有了這次難得的手術機會。

佳佳的主治醫生,北京大學人民醫院血液病研究所的程翼飛主任在接受生物谷采訪時表示,目前在國際上,CAR-T-CD19進行了數百例的臨床試驗性治療,通用方法是采集患者自體的T細胞來制備CAR-T細胞,即從患者外周血收集T細胞,然后將設計好的CAR基因序列,通過載體系統導入患者T細胞,從而使這些T細胞具有無MHC限制的特異性結合腫瘤能力,隨后回輸給患者進行治療。但是此方法有一些局限,例如骨髓移植患者因接受過多種化療,T淋巴細胞數量較少;并可能導致調節性T淋巴細胞擴增從而減少了效應細胞的功能。

異體CAR-T則可以解決這些問題。然而異體T細胞是引起移植排異的主要原因,這使得通用型異體CAR-T細胞的技術突破仍然遙遠。國外一些單位已經在評估供者來源的CAR-T細胞,但基本上限于全相合移植。異體CAR-T相對復雜,特別是半相合移植術后供者CAR-T治療的適應征、所對應的抗排異及CAR-T回輸后細胞因子風暴的控制、治療的療程等規律都需要進一步研究。

北京大學人民醫院血液病研究所黃曉軍所長自2000年創立的單倍體(半相合)骨髓移植技術,不要求配型完全相合,即可在父母和子女間進行骨髓移植,解決了骨髓移植配型難求的世界難題(被國際上稱為“北京方案”),使我國的骨髓移植技術站在了國際水平的前列。應用來自患者父母或者兄弟姐妹間的半相合供體的外周T細胞進行異體CAR-T細胞的移植治療,是黃所長長久思考的大膽想法。半相合移植后受者體內亦存在供者的干細胞,所以理論上來說,異體CAR-T類似于改造后的供者淋巴細胞回輸。只要控制好移植物抗宿主反應(GVHD)的適度發生,這樣的異體CAR-T細胞應在CAR-T的特異性治療和適度的GLHD的雙重作用下,應對白血病治療有更好的作用。

佳佳之前因為罹患ALL而進行過化療,化療期間微小殘留白血病反復升高,在做完半相合造血干細胞移植后出現過皮膚排異,但佳佳在移植后2月余就出現微小殘留白血病再次升高,一般造血干細胞移植后早期出現這樣的情況預后是很差的,幾乎等于是沒有希望了。黃曉軍所長與美賽爾特生物技術(北京)有限公司董事長兼首席科學家許中偉教授(許教授2005年擔任賓夕法尼亞大學Carl June團隊CAR-T研發項目的負責人之一,對Emily Whitehead的白血病治療做出了突出貢獻)及其團隊進行了深入探討,認為這一大膽想法在理論和臨床實踐上是安全可控、切實可行的。

專家們經過細致研究,制定了詳細的臨床試驗方案。病情危重的小佳佳在生命垂危的關鍵時刻接受了來自其父親的單倍體(半相合)外周血T細胞制備的CAR-T-CD19細胞治療。在人民醫院血液科程翼飛主任醫師治療小組和美賽爾特公司技術團隊的密切配合和檢測下,解決了回輸后感染、皮膚及腸道排異、細胞因子風暴等臨床問題。特別是為了讓CAR-T細胞發揮活性,經多方討論后不用皮質激素而采用環孢素+舒萊單抗控制住GVHD。同時專家們還加強抗感染治療,密集檢測IL-6水平,在IL-6水平4200ug/ML時及時使用托珠單抗;針對可疑的中樞神經系統癥狀,采取積極措施。最終在小佳佳治療一個半月后,反映體內白血病細胞的基因E2A-PBX1定量由23.5%轉陰,流式細胞術檢測白血病細胞結果為陰性,并成功地進行了視網膜復位及晶體摘除手術。

程翼飛主任在接受生物谷采訪時表示:“單倍體骨髓移植面臨的障礙主要是供受者之間的HLA抗原導致受者--供者方向的移植排斥(GF)以及供者--受者方向的GVHD,“北京方案”較好的解決了這一問題。”基于半相合造血干細胞移植的大規模應用、半相合移植術后GVHD成功控制的大量病例及臨床經驗給了他們采用異體CAR-T的啟發和信心。

目前,小佳佳接受異體CAR-T-CD19治療已3個半月,除一些輕微可控的GVHD外,整體情況良好。利用來自親人的單倍體(半相合)外周血T細胞,來作為異體CAR-T治療的“北京方案”,無疑為中晚期、難治性白血病及實體瘤的腫瘤患者,開辟了一條新途徑。(生物谷Bioon.com)

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