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中國科學家研究發現腫瘤惡病質的潛在基因治療方法

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摘要:12月5日,國際學術期刊Molecular Therapy發表了我所丁秋蓉研究組的最新研究成果“Prevention of Muscle Wasting by CRISPR/Cas9- mediated Disruption of Myostatin In Vivo”。該研究針對腫瘤病人中存在的嚴重肌肉萎縮病癥,提出通過CRISPR在體特異靶向敲除肌肉組織中的肌生成抑制素(myostatin)達到

12月5日,國際學術期刊Molecular Therapy發表了我所丁秋蓉研究組的最新研究成果“Prevention of Muscle Wasting by CRISPR/Cas9- mediated Disruption of Myostatin In Vivo”。該研究針對腫瘤病人中存在的嚴重肌肉萎縮病癥,提出通過CRISPR在體特異靶向敲除肌肉組織中的肌生成抑制素(myostatin)達到延緩肌肉萎縮的治療目的。

  惡病質(cachexia)可見于多種疾病,其中以腫瘤伴發的惡病質最為常見。腫瘤惡病質是許多癌癥患者(尤其是在疾病晚期階段)所顯示的一種消耗型綜合征,表現為盡管有足夠的營養攝入,但是仍發生骨骼肌的大量損失(同時伴隨有或不伴隨脂肪的減少),導致生活質量和生存率的嚴重下降。

 在此項研究中,研究生韋余達等在丁秋蓉研究員的指導下通過SaCRISPR/Cas9針對在惡病質中被激活進而誘導肌肉蛋白降解的myostatin信號通路,通過在體靶向敲除肌肉中的myostatin達到了部分緩解惡病質的效果。選擇myostatin作為靶點的主要原因為:1)myostatin信號通路為肌肉生長發育的負調控因素。已發現天然攜帶myostatin功能缺失突變的自然人,除肌肉系統強壯外,臨床上沒有發現其他嚴重不良影響,靶向安全性有所保證;2)前期的系列小鼠和臨床試驗證明myostatin信號通路在惡病質中起關鍵作用,而針對myostatin的單抗目前正處在臨床試驗期(針對胰腺癌病人的惡病質治療);3)myostatin主要由肌肉細胞分泌,主要作用方式是自分泌/旁分泌方式,因此局部肌肉微環境中的myostatin濃度降低便能在惡病質發生情形下保留部分肌肉功能。

  基于此,韋余達等利用肌肉特異啟動子啟動SaCas9(staphylococcus aureus cas9)的表達,包裝入腺相關病毒載體(AAV)后,通過定點注射小鼠腓腸肌組織靶向小鼠Mstn基因(編碼myostatin蛋白),在腫瘤誘導的惡病質小鼠模型中觀察到骨骼肌功能的顯著恢復(相比未靶向組小鼠,平均骨骼肌重量提高9%,平均抓力提高25%,并且在注射點處切片染色發現肌纖維萎縮得到明顯緩解)。研究作為一個驗證性實驗,提示利用基因編輯特異靶向敲除肌肉組織中的myostatin可以作為防治惡病質的一個潛在基因療法,而進一步提高體內靶向效率、全面評估靶向安全性將有助于其真正的臨床轉化。

 該研究獲得了中科院上海生科院營養所、中山醫院、華東師范大學等支持以及中科院百人計劃、國家青年千人計劃和上海浦江人才計劃的相關資助。

論文鏈接:http://www.nature.com/mt/journal/v24/n9/full/mt2016172a.html

中國科學家研究發現腫瘤惡病質的潛在基因治療方法
基因編輯特異靶向肌肉組織MSTN治療惡病質的分子機制

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中國科學家研究發現腫瘤惡病質的潛在基因治療方法
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