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Nat Chem Biol:科學家設計出新方法 助力疾病個體化療法的開發

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摘要:日前,一項刊登于國際雜志Nature Chemical Biology上的研究報告中,來自斯克利普斯研究所的研究人員通過研究開發出了一種新方法來設計新型個體化療法,用來治療由RNA引發的不治之癥,細胞的RNA能夠執行數千種必要的功能,但很多RNAs能夠以不受控制的方式來發揮作用并且引發疾病。

Nat Chem Biol:科學家設計出新方法 助力疾病個體化療法的開發

圖片摘自:medcitynews.com

2016年12月13日 訊 /生物谷BIOON/ --日前,一項刊登于國際雜志Nature Chemical Biology上的研究報告中,來自斯克利普斯研究所的研究人員通過研究開發出了一種新方法來設計新型個體化療法,用來治療由RNA引發的不治之癥,細胞的RNA能夠執行數千種必要的功能,但很多RNAs能夠以不受控制的方式來發揮作用并且引發疾病。
數十年來,科學家們不斷研究來開發靶向作用人類機體RNAs的候選藥物,但卻困難重重,因為很多候選藥物都不能達到預期的有效性和選擇性,而且還會引發一定的副作用。這項研究中,研究者就開發了多種方法來克服目前所遇到的困難。研究者Disney表示,這項研究就像科幻小說一樣,我們首次提出了多種方法來克服這些障礙;隨著外科醫生手術刀精確性的提高,我們就能夠設計出很多小分子來尋找并且破壞引發疾病的RNAs。
此外研究者還開發出了新型的化學方法來利用誘發疾病的RNA作為藥物合成的催化劑開發新型藥物,這些研究對于治療RNA疾病具有廣泛的意義;強直性肌營養不良癥1型是一種無法治愈的遺傳性疾病,其是由一種名為“三聯體重復”的RNA缺失引發的疾病,相比正常個體的遺傳序列而言,患者機體中的基因三核苷酸會發生在重復序列的擴增;在很多遺傳性疾病中都會出現兩個拷貝的問題基因,突變的拷貝會誘發疾病,而正常的拷貝則會幫助細胞存活下去,在此之前研究者并不能夠選擇性地識別疾病的基因產物。
這項研究中,研究者設計出了小型分子來選擇性地識別大型、和疾病相關的等位基因,研究者Suzanne G. Rzuczek表示,我們開發了多種方法能夠制造出等位基因選擇性的小分子,這種小分子僅僅能夠選擇性地尋找引發疾病的基因產物;所有方法都能夠精準識別毒性的r(CUG)重復,更為重要的是,這種突變重復也是唯一的靶點;這項研究同時還提供了一種創新性方法,通過成像技術來追蹤疾病細胞中RNA的運動。
最后研究者Lesley Colgan表示,本文中我們將化學方法同顯微鏡操作技術相結合,這種新型組合型方法能夠強有力地幫助我們鑒別出新方法來對細胞中引發疾病的RNA進行追蹤和處理。(生物谷Bioon.com)

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Nat Chem Biol:科學家設計出新方法 助力疾病個體化療法的開發

doi:10.1038/nchembio.2251
PMC:
PMID:

Precise small molecule recognition of a toxic CUG RNA repeat expansion

Suzanne G Rzuczek, Lesley A Colgan, Yoshio Nakai, Michael D Cameron, Denis Furling, Ryohei Yasuda & Matthew D Disney

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2017 疾病特異性模型研究及應用研討會

會議時間:2017.03.03-2017.03.04     會議地點:上海

會議詳情: http://www.bioon.com/z/2017iPSCs/

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