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醫學領域是否為臨床CRISPR基因編輯的到來做好了準備?

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摘要:CRISPR-Cas9能夠以多個重要的方式來潛在地轉化醫學,首先該技術能夠幫助科學家們對多種哺乳動物機體中的基因進行“裁剪”來產生用于研究人類健康和疾病發生的模型,此前科學家僅能夠在小鼠機體中使用該技術,但基因編輯技術使得他們能夠更加精準地修飾幾乎所有哺乳動物機體的基因組。

醫學領域是否為臨床CRISPR基因編輯的到來做好了準備?

2016年12月13日 訊 /生物谷BIOON/ --CRISPR-Cas9能夠以多個重要的方式來潛在地轉化醫學,首先該技術能夠幫助科學家們對多種哺乳動物機體中的基因進行“裁剪”來產生用于研究人類健康和疾病發生的模型,此前科學家僅能夠在小鼠機體中使用該技術,但基因編輯技術使得他們能夠更加精準地修飾幾乎所有哺乳動物機體的基因組。

由于豬的心臟或者猴子的大腦更類似于人類機體中相應的器官,這或許就能夠幫助研究者通過研究來理解心臟病和多種精神疾病發生背后的遺傳基礎和分子機制,但這往往也是具有一定的爭議性,因為很多人反對對靈長類動物進行實驗操作。

基因編輯影響醫學進展的另一種方式就是通過促進對人類細胞生理學和病理學過程的研究,利用基因編輯技術在體外準確地操作人類細胞的基因組,就能夠幫助我們鑒別出參與參與正常人類生理學過程以及多種人類疾病發生的關鍵基因,筆者在他最近新出版的一本名為“Redesigning Life: How Genome Editing Will Transform the World”的書中探討了CRISPR-Cas9基因編輯技術的應用和轉化。

當然一項讓科學家們非常感興趣的發展就是基因編輯技術和干細胞技術的合集,多潛能干細胞(pluripotent stem cells)有潛力發育為任何類型的細胞,其能夠以胚胎干細胞(ES)的方式從人類胚胎中分離出來,或者通過激活成體細胞的特殊基因來產生誘導多能干細胞(iPSCs)。

醫學領域是否為臨床CRISPR基因編輯的到來做好了準備?

近日有科學家誘導胚胎干細胞和誘導多能干細胞使其發育成為類器官,類器官是一種類似機體組織的結構,比如類似于機體眼睛、腸道、腎臟、胰腺、前列腺、肺部、乳腺,甚至大腦等組織,而基因編輯技術就使得科學家們對類器官操作成為了可能,這就能夠幫助研究者更加深入地理解人類胚胎發育的奧秘,并且也能夠幫助研究者開發研究疾病的模型以及藥物篩選平臺。

來自威斯康星大學麥迪遜分校的研究人員Su-Chun Zhang今年夏天就在一份聲明中指出,人類干細胞和基因編輯技術聯姻將能夠給科學界帶來革命性的變革;而來自加利福尼亞大學的科學界Pablo Ross帶領的研究團隊通過研究則發現,利用CRISPR-Cas9技術就能夠對豬胚胎進行編輯從而使豬長出胰腺。將人類誘導多能干細胞注入胚胎中就能夠促進這種初步人類胰腺組織的生長,Ross告訴BBC,我們希望這種豬的胚胎能夠正常發育,但胰腺幾乎完全由人類細胞產生,而且其也能夠很好地應用于患者的胰腺移植。

醫學領域是否為臨床CRISPR基因編輯的到來做好了準備?

對干細胞進行工程化操作來產生能夠用作器官移植的人類器官是基因編輯的一個潛在方向,另外一個方向就是利用該技術來糾正隱藏在多種人類疾病背后的遺傳缺失;近日就有研究表明,利用基因編輯技術就能夠修復編碼肌營養不良蛋白和亨廷頓蛋白基因的缺失,而這兩種蛋白往往能夠誘發杜氏肌營養不良和亨廷頓氏癥;基于能夠對動物進行成功研究和試驗,美國監管機構就為臨床試驗亮了綠燈,鼓勵科學家們利用基因編輯技術來治療癌癥,同時科學家們也考慮利用基于CRISPR的療法來治療一系列的遺傳性失明。

目前部分CRISPR應用進入到臨床仍然存在一定的爭議,當然就有科學家們對于基因療法的潛在風險展開了激烈地辯論,美國西北大學的生物論理學家Laurie Zoloth近日就告訴Nature雜志,任何在人類中第一次使用的方法我們都必須格外小心,當然科學家們非常關心的問題就是是否基因編輯能夠足夠準確地靶向作用基因缺失位置,同時還不會產生對基因組其它位置的不利脫靶效應,是否引入人類細胞,比如將誘導多能干細胞引入到豬體內,能夠影響宿主的大腦發育或者產生其它副作用,抑或者是在受體動物體內產生脫靶效應;來自斯坦福大學的研究者Mildred Cho則認為,對動物的研究截止到目前為止僅僅需要進行臨床研究即可,當然通常情況下我們都很想為了我們的信仰大干一場。(生物谷Bioon.com)

本文系生物谷原創編譯整理,歡迎轉發,轉載需授權!點擊  獲取授權 。更多資訊請下 載生物谷APP.

參考資料:

【1】Using CRISPR to Edit Genes in Induced Pluripotent Stem Cells

【2】US bid to grow human organs for transplant inside pigs

【3】Duchenne muscular dystrophy: CRISPR/Cas9 treatment

Cell Research    doi:10.1038/cr.2016.28

【4】Permanent inactivation of Huntington’s disease mutation by personalized allele-specific CRISPR/Cas9

Hum. Mol. Genet.   doi: 10.1093/hmg/ddw286

【5】First CRISPR clinical trial gets green light from US panel

【6】Is Medicine Ready for Clinical CRISPR?

【7】Redesigning Life:How genome editing will transform the world

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